Aprueban en EE.UU. el medicamento más caro del mundo: US $3,5 millones

El mundo de la salud empezó esta semana con noticia que ha causado sorpresa: la aprobación en Estados Unidos de la primera terapia génica para trata a adultos con hemofilia B, una enfermedad para la que no hay cura, que obligaba a los pacientes que la padecían a recibir tratamientos de manera frecuente y podía llegar a ser muy incapacitante. (Lea Las infecciones bacterianas son la segunda causa de muerte en el mundo)

“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”, fueron las palabras con las que Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA anunció la aprobación de este tratamiento. (Lea Los colombianos y su histórico descuido en salud dental)

Desarrollada por la farmacéutica australiana CSL Ltd, esta terapia, llamada etranacogén dezaparvovec, ha capturado la atención por ser la primera terapia génica para esta enfermedad. A diferencia de los anteriores tratamientos que debían recibir los pacientes, quienes se sometían, usualmente, a infusiones intravenosas de rutina, ahora pueden recibir el producto una sola vez, a través de una dosis. Es una alternativa que puede cambiar completo la vida de estas personas.

Pero hay otra razón por la que este medicamento, cuyo nombre comercial en EE.UU. es Hemgenix, se ha robado todas las miradas: su precio. Será el más caro comercializado hasta el momento: US$ 3,5 millones, es decir, más de $15 mil millones de pesos colombianos.

Como dijo Marks, lo cierto es que la terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte de la ciencia desde hace un buen tiempo. Durante dos décadas se han hecho esfuerzos por desarrollar una alternativa para este trastorno genético que suele causar hemorragias. Con frecuencia, se detecta en la niñez y obedece a la insuficiencia de una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado. “Factor IX de coagulación de la sangre” es como la llaman en el argot de la salud.

No tener esa proteína puede causar, como explica la FDA, serios problemas. Los pacientes pueden tener desde sangrados durante un simple procedimiento dental o episodios de sangrado prolongados que generan complicaciones en órganos internos, incluido el cerebro. La hemofilia B se presenta con mayor frecuencia en hombres (hay una prevalencia de 1 por cada 40 mil personas). En el caso de las mujeres, entre el 10% y 25% tienen síntomas leves. Muy rara vez presentan síntomas moderados y severos.

En pocas palabras, lo que hace el Hemgenix es, justamente, reemplazar el factor de coagulación faltante y así ayuda a detener el sangrado. “Hemgenix consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación. El gen se expresa en el hígado para producir la proteína del Factor IX, para aumentar los niveles sanguíneos del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado”, se lee en el comunicado con el que la FDA anunció su aprobación.

Para aprobarlo, evaluaron dos estudios de 57 hombres adultos entre 18 y 75 años de con hemofilia B grave o moderadamente grave. La eficacia fue establecida en función de las “reducciones en la tasa de sangrado anualizada” (ABR) de los hombres. En uno de los estudios, los participantes tuvieron “aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necesidad de profilaxis de reemplazo de factor IX de rutina y una reducción del 54 % en la ABR en comparación con la línea de base”.

Las reacciones adversas no fueron graves. Dolor de cabeza, reacciones leves relacionadas con la infusión y síntomas similares a los de la gripe, entre ellas. Algunos pacientes también presentaron elevaciones de las enzimas hepáticas.

“Los pacientes tratados con etranacogén dezaparvovec tuvieron una reducción del 80 % en las hemorragias articulares tratadas y reducciones similares en otras hemorragias en comparación con sus tasas de hemorragia con la profilaxis de factor antes de la terapia génica. Sin embargo, todavía existe una incertidumbre considerable sobre la duración del beneficio y el riesgo de efectos perjudiciales”, aseguró, por su parte, el Institute for Clinical and Economic Review (ICER) en un informe previo publicado el 2 de noviembre.

Frente al precio, los cálculos del ICER indican que el costo del Hemgenix, debería oscilar entre los US $1,950 millones y los US $1,963 millones y no alcanzar los  $3,5 millones. Reconocen, sin embargo, que su beneficio muestra beneficios para la salud y compensaciones frente al valor que suele tener un tratamiento profiláctico muy costoso.

Como anotaba en Twitter Johnattan García Ruiz, investigador en Salud Globañ de la U. de Harvard, en otras palabras, el valor de la nueva terapia génica es menor que el de la alternativa actual, pero revela un complejo debate que desde hace años atraviesa los sistemas de salud: el costo que deben pagar por las nuevas tecnologías. Se trata también de una discusión sobre la costo-efectividad de las nuevas medicinas que ingresan a los países, un asunto que hace años está planteado en Colombia, pero no se ha podido resolver. En el camino para tomar una decisión sobre este tema han aparecido interminables obstáculos desde que el Gobierno de Juan Manuel Santos abrió una puerta para esclarecerlo en su Plan de Desarrollo del 2015 con el popular “artículo 72″.

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El mundo de la salud empezó esta semana con noticia que ha causado sorpresa: la aprobación en Estados Unidos de la primera terapia génica para trata a adultos con hemofilia B, una enfermedad para la que no hay cura, que obligaba a los pacientes que la padecían a recibir tratamientos de manera frecuente y podía llegar a ser muy incapacitante. (Lea Las infecciones bacterianas son la segunda causa de muerte en el mundo)

“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”, fueron las palabras con las que Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA anunció la aprobación de este tratamiento. (Lea Los colombianos y su histórico descuido en salud dental)

Desarrollada por la farmacéutica australiana CSL Ltd, esta terapia, llamada etranacogén dezaparvovec, ha capturado la atención por ser la primera terapia génica para esta enfermedad. A diferencia de los anteriores tratamientos que debían recibir los pacientes, quienes se sometían, usualmente, a infusiones intravenosas de rutina, ahora pueden recibir el producto una sola vez, a través de una dosis. Es una alternativa que puede cambiar completo la vida de estas personas.

Pero hay otra razón por la que este medicamento, cuyo nombre comercial en EE.UU. es Hemgenix, se ha robado todas las miradas: su precio. Será el más caro comercializado hasta el momento: US$ 3,5 millones, es decir, más de $15 mil millones de pesos colombianos.

Como dijo Marks, lo cierto es que la terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte de la ciencia desde hace un buen tiempo. Durante dos décadas se han hecho esfuerzos por desarrollar una alternativa para este trastorno genético que suele causar hemorragias. Con frecuencia, se detecta en la niñez y obedece a la insuficiencia de una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado. “Factor IX de coagulación de la sangre” es como la llaman en el argot de la salud.

No tener esa proteína puede causar, como explica la FDA, serios problemas. Los pacientes pueden tener desde sangrados durante un simple procedimiento dental o episodios de sangrado prolongados que generan complicaciones en órganos internos, incluido el cerebro. La hemofilia B se presenta con mayor frecuencia en hombres (hay una prevalencia de 1 por cada 40 mil personas). En el caso de las mujeres, entre el 10% y 25% tienen síntomas leves. Muy rara vez presentan síntomas moderados y severos.

En pocas palabras, lo que hace el Hemgenix es, justamente, reemplazar el factor de coagulación faltante y así ayuda a detener el sangrado. “Hemgenix consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación. El gen se expresa en el hígado para producir la proteína del Factor IX, para aumentar los niveles sanguíneos del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado”, se lee en el comunicado con el que la FDA anunció su aprobación.

Para aprobarlo, evaluaron dos estudios de 57 hombres adultos entre 18 y 75 años de con hemofilia B grave o moderadamente grave. La eficacia fue establecida en función de las “reducciones en la tasa de sangrado anualizada” (ABR) de los hombres. En uno de los estudios, los participantes tuvieron “aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necesidad de profilaxis de reemplazo de factor IX de rutina y una reducción del 54 % en la ABR en comparación con la línea de base”.

Las reacciones adversas no fueron graves. Dolor de cabeza, reacciones leves relacionadas con la infusión y síntomas similares a los de la gripe, entre ellas. Algunos pacientes también presentaron elevaciones de las enzimas hepáticas.

“Los pacientes tratados con etranacogén dezaparvovec tuvieron una reducción del 80 % en las hemorragias articulares tratadas y reducciones similares en otras hemorragias en comparación con sus tasas de hemorragia con la profilaxis de factor antes de la terapia génica. Sin embargo, todavía existe una incertidumbre considerable sobre la duración del beneficio y el riesgo de efectos perjudiciales”, aseguró, por su parte, el Institute for Clinical and Economic Review (ICER) en un informe previo publicado el 2 de noviembre.

Frente al precio, los cálculos del ICER indican que el costo del Hemgenix, debería oscilar entre los US $1,950 millones y los US $1,963 millones y no alcanzar los  $3,5 millones. Reconocen, sin embargo, que su beneficio muestra beneficios para la salud y compensaciones frente al valor que suele tener un tratamiento profiláctico muy costoso.

Como anotaba en Twitter Johnattan García Ruiz, investigador en Salud Globañ de la U. de Harvard, en otras palabras, el valor de la nueva terapia génica es menor que el de la alternativa actual, pero revela un complejo debate que desde hace años atraviesa los sistemas de salud: el costo que deben pagar por las nuevas tecnologías. Se trata también de una discusión sobre la costo-efectividad de las nuevas medicinas que ingresan a los países, un asunto que hace años está planteado en Colombia, pero no se ha podido resolver. En el camino para tomar una decisión sobre este tema han aparecido interminables obstáculos desde que el Gobierno de Juan Manuel Santos abrió una puerta para esclarecerlo en su Plan de Desarrollo del 2015 con el popular “artículo 72″.

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