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La FDA, la entidad que regula los medicamentos en Estados Unidos, le dio luz verde a la terapia desarrollada por la farmacéutica Novartis y bautizada como Kymriah. Es la primera vez, después de la polémica que rodeó a las terapias génicas, que se abren las puertas para la comercialización de este tipo de tratamientos que implican la manipulación genética de células humanas.
Se trata de un fármaco diseñado para enfermos de leucemia linfoblástica aguda con muy mal pronóstico. En los ensayos clínicos en los que se midió su seguridad y efectividad, en 12 países, se demostró que en el 83% de los pacientes la enfermedad remitía. Un año después del tratamiento, dos terceras partes seguían libres de cáncer.
El desarrollo de esta nueva familias de medicamentos es compleja. Primero se extraen las células del sistema inmunológico del paciente, conocidos como linfocitos, para luego ser manipulados en un laboratorio. Un virus del VIH alterado es el vehículo que usan los científicos para mejorar genéticamente los linfocitos y prepararlos para atacar a las células tumorales. El virus permite insertar en las células un “receptor de antígeno quimérico” (CAR, por sus siglas en inglés) que las va a guiar en su ataque contra las células tumorales. La última frase del proceso consisten en el trasplante de las células al paciente.
Este tipo de terapias han sido polémicas en el pasado por los efectos adversos que desataron en los pacientes. En el caso de un producto desarrollado por la empresa Juno Therapeutics, en EE UU, los experimentos para probar su eficacia se suspendieron luego de que cinco pacientes fallecieran. En el caso de Novartis no se han reportado efectos como esos.
Aunque Novartis no ha establecido oficialmente un precio, un artículo en la revista Science reporta que podría estar cerca de US $475.000, es decir, unos $1400 millones de pesos colombianos.
La carrera por ganar el mercado de estas terapias ya comenzó. Otra empresa espera que se apruebe una terapia similar para tumores sólidos durante este año. China ha hecho lo propio con una terapia génica y en Europa existen dos licencias para tratar enferemedades genéticas hereditarias.