Niña de 18 meses recuperó la audición tras recibir terapia genética pionera, ¿cómo funciona?
En una intervención que duró menos de 16 minutos, un grupo médico aplicó una terapia que busca corregir un gen que causa una enfermedad auditiva. EEn los próximos meses se desarrollarán más ensayos clínicos en otros países.
Opal Sandy, una niña de 18 meses, recuperó su audición luego de participar en una terapia genética pionera desarrollada en Inglaterra que, según el equipo médico que participó en la intervención, podría marcar una nueva era en el tratamiento de la sordera.
La menor nació sin poder oír debido a una neuropatía auditiva, una enfermedad en la que las personas, a pesar de poder detectar los sonidos, presentan problemas en el envío de impulsos nerviosos desde el oído interno al cerebro. Se trata de un trastorno que está relacionado con un gen defectuoso.
Para tratar esta enfermedad, el equipo médico le aplicó una infusión que contenía una copia funcional de este gen durante una intervención quirúrgica que duró apenas 16 minutos. Después del procedimiento, los padres reportan que la menor escucha casi perfectamente y disfruta interactuar con juguetes que emiten sonidos.
“Los resultados de Opal son espectaculares, muy cercanos a la recuperación de la audición normal. Así que esperamos que pueda ser una cura potencial”, explicó Manohar Bance, a The Guardian. “Ha habido tanto trabajo, décadas de trabajo para finalmente ver algo que realmente funcionó en humanos. Fue espectacular y realmente sobrecogedor. Fue muy especial”.
Pero, ¿cómo funciona este tratamiento? Esta enfermedad está causada por una mutación del gen OTOF (ubicado en el brazo corto del cromosoma 2) encargado de la producción de la proteína otoferlina que permite a las células del oído comunicarse con el nervio auditivo. Para corregir esto se aplicó una terapia, desarrollada por la firma de biotecnología Regeneron, que permite enviar al oído de los pacientes una copia correcta del gen.
Para hacerlo se desarrolló una versión inofensiva de un virus que permite llevar este gen a las células de los pacientes. Este método ha dado resultados en otros pacientes.
Este tratamiento hace parte del programa ‘Chord’ que busca iniciar la aplicación de esta tecnología, para esto se está reclutando a niños sordos en Reino Unido, España y Estados Unidos. A estos se les hará seguimiento durante cinco años para conocer su efectividad en el corto plazo.
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Opal Sandy, una niña de 18 meses, recuperó su audición luego de participar en una terapia genética pionera desarrollada en Inglaterra que, según el equipo médico que participó en la intervención, podría marcar una nueva era en el tratamiento de la sordera.
La menor nació sin poder oír debido a una neuropatía auditiva, una enfermedad en la que las personas, a pesar de poder detectar los sonidos, presentan problemas en el envío de impulsos nerviosos desde el oído interno al cerebro. Se trata de un trastorno que está relacionado con un gen defectuoso.
Para tratar esta enfermedad, el equipo médico le aplicó una infusión que contenía una copia funcional de este gen durante una intervención quirúrgica que duró apenas 16 minutos. Después del procedimiento, los padres reportan que la menor escucha casi perfectamente y disfruta interactuar con juguetes que emiten sonidos.
“Los resultados de Opal son espectaculares, muy cercanos a la recuperación de la audición normal. Así que esperamos que pueda ser una cura potencial”, explicó Manohar Bance, a The Guardian. “Ha habido tanto trabajo, décadas de trabajo para finalmente ver algo que realmente funcionó en humanos. Fue espectacular y realmente sobrecogedor. Fue muy especial”.
Pero, ¿cómo funciona este tratamiento? Esta enfermedad está causada por una mutación del gen OTOF (ubicado en el brazo corto del cromosoma 2) encargado de la producción de la proteína otoferlina que permite a las células del oído comunicarse con el nervio auditivo. Para corregir esto se aplicó una terapia, desarrollada por la firma de biotecnología Regeneron, que permite enviar al oído de los pacientes una copia correcta del gen.
Para hacerlo se desarrolló una versión inofensiva de un virus que permite llevar este gen a las células de los pacientes. Este método ha dado resultados en otros pacientes.
Este tratamiento hace parte del programa ‘Chord’ que busca iniciar la aplicación de esta tecnología, para esto se está reclutando a niños sordos en Reino Unido, España y Estados Unidos. A estos se les hará seguimiento durante cinco años para conocer su efectividad en el corto plazo.
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