Por primera vez aprueban terapia con edición genética para dos trastornos sanguíneos
En Reino Unido, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) dio luz verde para que se use Casgevy como tratamiento para la anemia falciforme y la beta talasemia.
Por primera vez aprueban una terapia con edición genética para dos trastornos sanguíneos. En Reino Unido, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) dio luz verde para que se use Casgevy como tratamiento para la anemia falciforme y la beta talasemia.
Esta es la primera vez que aprueban este tipo de técnica, conocida como las “tijeras genéticas” (CRISPR), cuyos investigadores fueron galardonados con el Premio Nobel de Química en 2020. Se trata de una de las herramientas de edición de genoma más nuevas y que puede alterar secciones de ADN en células cortando en puntos específicos e introduciendo cambios en esa ubicación. (Lea: ‘El CRISPR es para curar enfermedades, no para mejorar humanos’: Nobel de Química)
El objetivo de los investigadores de Casgevy es que este nuevo tratamiento contribuya a eliminar el dolor, las infecciones y la anemia que provoca esta enfermedad. Además, buscan eliminar la anemia grave que sufren aquellos pacientes con beta talasemia.
La anemia de células falciformes y la beta talasemia son afecciones genéticas o hereditarias causadas por errores en los genes de la hemoglobina (que permiten a los glóbulos rojos transportar oxígeno por el cuerpo). Sus síntomas pueden ir desde daños en huesos y órganos hasta accidentes cerebrovasculares.
Hasta el momento, el único tratamiento para ambas enfermedades es un trasplante de médula ósea, teniendo en cuenta que el organismo del paciente puede rechazar la médula del donante. (Puede leer: Trabajadoras no pueden ser despedidas solo por tener endometriosis: Corte Constitucional)
Para conseguir eliminar estos síntomas, los investigadores tienen previsto activar un gen que produce una forma alternativa de hemoglobina. David Altshuler, director científico de Vertex Pharmaceuticals, la empresa que fabrica este medicamento, cuenta que en el caso de los pacientes con anemia falciforme, tendrán que tener mínimo 12 años y haber experimentado episodios repetidos de dolor extremo para acceder a este tratamiento.
De acuerdo con el regulador de medicamentos MHRA, Casgevy “está diseñado para funcionar editando el gen defectuoso en las células madre de la médula ósea de un paciente para que el cuerpo produzca hemoglobina funcional”.
Para editar ese gen, lo que hacen es extraer células madre de la médula ósea. Luego, las editan en un laboratorio y luego se introduce nuevamente en el paciente, que, según dice la MHRA deberá pasar al menos un mes en el hospital mientras las células tratadas “se instalan en la médula ósea y comienzan a producir glóbulos rojos con la forma estable de hemoglobina”. (Le puede interesar: La soledad es declarada un “problema de salud pública mundial” por la OMS)
En el ensayo clínico que hicieron con Casgevy, 28 de los 29 pacientes tratados con esta técnica no experimentaron episodios de dolor intenso, al menos durante un año después del proceso. En cuanto a los pacientes, con beta talasemia, 39 de los 42 participantes del ensayo no necesitaron una transfusión de glóbulos rojos durante al menos 12 meses después.
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Por primera vez aprueban una terapia con edición genética para dos trastornos sanguíneos. En Reino Unido, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) dio luz verde para que se use Casgevy como tratamiento para la anemia falciforme y la beta talasemia.
Esta es la primera vez que aprueban este tipo de técnica, conocida como las “tijeras genéticas” (CRISPR), cuyos investigadores fueron galardonados con el Premio Nobel de Química en 2020. Se trata de una de las herramientas de edición de genoma más nuevas y que puede alterar secciones de ADN en células cortando en puntos específicos e introduciendo cambios en esa ubicación. (Lea: ‘El CRISPR es para curar enfermedades, no para mejorar humanos’: Nobel de Química)
El objetivo de los investigadores de Casgevy es que este nuevo tratamiento contribuya a eliminar el dolor, las infecciones y la anemia que provoca esta enfermedad. Además, buscan eliminar la anemia grave que sufren aquellos pacientes con beta talasemia.
La anemia de células falciformes y la beta talasemia son afecciones genéticas o hereditarias causadas por errores en los genes de la hemoglobina (que permiten a los glóbulos rojos transportar oxígeno por el cuerpo). Sus síntomas pueden ir desde daños en huesos y órganos hasta accidentes cerebrovasculares.
Hasta el momento, el único tratamiento para ambas enfermedades es un trasplante de médula ósea, teniendo en cuenta que el organismo del paciente puede rechazar la médula del donante. (Puede leer: Trabajadoras no pueden ser despedidas solo por tener endometriosis: Corte Constitucional)
Para conseguir eliminar estos síntomas, los investigadores tienen previsto activar un gen que produce una forma alternativa de hemoglobina. David Altshuler, director científico de Vertex Pharmaceuticals, la empresa que fabrica este medicamento, cuenta que en el caso de los pacientes con anemia falciforme, tendrán que tener mínimo 12 años y haber experimentado episodios repetidos de dolor extremo para acceder a este tratamiento.
De acuerdo con el regulador de medicamentos MHRA, Casgevy “está diseñado para funcionar editando el gen defectuoso en las células madre de la médula ósea de un paciente para que el cuerpo produzca hemoglobina funcional”.
Para editar ese gen, lo que hacen es extraer células madre de la médula ósea. Luego, las editan en un laboratorio y luego se introduce nuevamente en el paciente, que, según dice la MHRA deberá pasar al menos un mes en el hospital mientras las células tratadas “se instalan en la médula ósea y comienzan a producir glóbulos rojos con la forma estable de hemoglobina”. (Le puede interesar: La soledad es declarada un “problema de salud pública mundial” por la OMS)
En el ensayo clínico que hicieron con Casgevy, 28 de los 29 pacientes tratados con esta técnica no experimentaron episodios de dolor intenso, al menos durante un año después del proceso. En cuanto a los pacientes, con beta talasemia, 39 de los 42 participantes del ensayo no necesitaron una transfusión de glóbulos rojos durante al menos 12 meses después.
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